O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemia hemolitică autoimună (AIHA), sindromul antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP). Anterior, aceasta avea nevoie de transfuzii zilnice de sânge pentru a-și controla afecțiunile, două dintre ele afectând direct celulele sanguine.

Terapia CAR-T, o speranță în lupta cu bolile autoimune

Tratamentul utilizat a fost terapia cu celule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor), o procedură inovatoare care presupune prelevarea unor celule ale sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a le face mai eficiente împotriva unei ținte specifice, și reintroducerea lor în organism. La doar câteva săptămâni după intervenție, simptomele pacientei s-au ameliorat considerabil, iar la aproape un an de la tratament, aceasta nu mai are nevoie de transfuzii.

Hematologul Fabian Muller de la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania) a declarat că terapia s-a dovedit extrem de eficientă în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune, fără tratament, și poate duce o viață aproape normală. Această terapie i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții.

Afecțiunea principală a pacientei era anemia hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar distruge globulele roșii. Celelalte două boli autoimune agravează situația: sindromul antifosfolipidic (APLAS) favorizează formarea cheagurilor de sânge, iar trombocitopenia imună (ITP) implică distrugerea trombocitelor. Combinația acestor afecțiuni o obliga la transfuzii zilnice și tratamente anticoagulante. Pacienta a urmat anterior nouă tipuri diferite de terapii, fără rezultate de durată.

Cum a funcționat tratamentul inovator

În acest studiu, pacienta a primit terapia CAR-T, o metodă utilizată cu succes în tratarea cancerelor. Această abordare folosește propriul sistem imunitar al organismului, antrenându-l să identifice și să distrugă mai eficient ținte precise. În cazul de față, problemele păreau să provină de la celulele B (limfocite B), responsabile de producerea anticorpilor, care funcționau anormal și atacau celulele sănătoase.

Cercetătorii au extras celulele T ale pacientei și le-au modificat genetic pentru a ținti o proteină numită CD19, aflată pe suprafața celulelor B. După reintroducerea lor în organism, aceste celule „programate” au eliminat celulele B defecte.

Rezultatele au apărut rapid: după o singură administrare de celule CAR-T, starea pacientei s-a îmbunătățit aproape imediat. La doar șapte zile de la tratament, nu a mai avut nevoie de transfuzii. În ziua 25, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut.

După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, ceea ce înseamnă că nu mai atacau celulele sănătoase. Pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor.

Studiul, publicat în revista Med, evidențiază beneficiile potențiale ale utilizării mai timpurii a terapiei CAR-T în cazul pacienților cu boli autoimune severe pentru a preveni complicațiile cauzate de tratamentele ineficiente.

Sursa: Descopera